Niemann-Pick 病,C1 型:鞘内注射 HPβCD 减缓神经系统疾病进展

1-2a 期研究表明具有可接受的安全性特征和药效证据以进行 2b-3 期研究
1-2a 期研究表明具有可接受的安全性特征和药效证据以进行 2b-3 期研究